Plazmas un plazmas atvasināto zāļu piegādes stiprināšana Eiropas Savienībā

Plaša politiskā vienprātība pastāv par to, ka bagātīga un stabila Eiropa ir atkarīga no ES spējas sasniegt atklātu stratēģisko autonomiju un uzlabot konkurētspēju. Šī vienprātība ir tikai padziļinājusies ar nesenajiem ģeopolitiskajiem nemieriem un ES apņēmību būt labāk sagatavotai nākotnes veselības apdraudējumiem.

Sasniegumu pamatā ir noturīgu un daudzveidīgu piegādes ķēžu esamība, kā arī spēcīga un labi funkcionējoša rūpnieciskā bāze. Tādēļ ES iestādes, valdības un uzņēmumi strādā, lai labāk izprastu iespējamās neaizsargātības un iespējas galvenajās vērtību ķēdēs, kā arī veidotu politiku, lai nodrošinātu rūpniecisko ekosistēmu, kas varētu piepildīt šo mērķi. Biotehnoloģija ir galvenais fokuss, ņemot vērā šīs nozares svarīgo lomu pilsoņu piekļuvē būtiskām zālēm un tehnoloģijām.

Šajā kontekstā noturīgas plazmas un plazmas atvasināto zāļu (PDMP) piegādes nodrošināšana ir galvenais imperatīvs, atzīstot, ka labākiem risinājumiem ir nepieciešami gan ES, gan valstu līmenī, lai to sasniegtu. PDMP unikālais raksturs — ar sākotnējo materiālu, kas iegūts no ziedotās cilvēka asins plazmas — prasa apdomīgu, pielāgotu un daudzpusīgu pieeju.

Eiropas Savienībā ir vairāk nekā 300 000 pacientu ar dažādām smagām un retām slimībām, piemēram, retiem imunoloģiskiem, neiroloģiskiem vai hematoloģiskiem apstākļiem, kuri paļaujas uz PDMP, lai uzturētu un uzlabotu savu dzīvi. Daudziem PDMP ir vienīgā pieejamā ārstēšanas iespēja. Lai ražotu šīs terapijas, cilvēka plazma tiek savākta no individuāliem veseliem donoriem katru dienu. Plazma tiek apkopota lielos daudzumos, apstrādāta drošībai (piemēram, patogēnu inaktivizēšanai) un “frakcionēta”, lai izolētu un iegūtu dažādus plazmas proteīnus ar terapeitisku lietojumu, piemēram, koagulācijas faktorus, albumīnu un imūnglobulīnus.

Lai izstrādātu plazmas terapiju katram pacientam, ir nepieciešami simtiem ziedojumu, sākot no 130 ziedojumiem gadā viena primārās imūndeficīta pacienta ārstēšanai līdz 1000 ziedojumiem, lai ārstētu personu ar iedzimtu angioneirotisko tūsku tajā pašā laika posmā. Nepieciešamība pēc PDMP paredzams pieaugs uzlabotas diagnostikas un jaunu indikāciju dēļ. Neskatoties uz to, ka plazma tiek savākta visā Eiropā, tas nodrošina tikai aptuveni 70 procentus no kopējās vajadzības ES, un lielāko daļu no tā savāc četrās ES dalībvalstīs, kas atļauj rūpnieciski vadītus savākšanas centrus. Atlikušo daļu aizpilda papildu plazma, ko savāc rūpnieciski ārpus ES, lielākais avots būdams ASV.

Plazmas sektors var šķist līdzīgs citiem biotehnoloģijas sektoriem augstajā līmenī. Tomēr PDMP izstrāde un ražošana ir atšķirīga. Nozarei ir jāveic ievērojamas un ilgstošas investīcijas, lai izveidotu un darbotos plazmas savākšanas centros, lai attīstītu un ieviestu jaunus aprīkojumus un ekspertīzi, vienkārši lai iegūtu un apstrādātu sākotnējo materiālu šīm terapijām. Tam seko svarīgi centieni nodrošināt drošību visā procesa garumā, sākot no piemērotu veselīgu donoru izvēles līdz pat terapiju administrēšanai.

Pēdējās desmitgadēs ir bijis liels progress globālajai plazmas savākšanas jaudai palielinot, drošuma un kvalitātes standartus uzlabojot un zināšanas un inovatīvas tehnoloģijas attīstot. Tas ir rezultējies ievērojami samazinot morbiditati un uzlabojot dzīves kvalitati un ilgmūžibas gaidas. Mums ir lepnums par mūsu ieguldijumu šajos būtiskajos panakumos pacientiem un veselibas aprupes sistemam. Mūsu apņemšanās paliek stipra, un mēs esam apņemti palikt zinatnes un tehnoloģiju attistibas prieksgala šaja joma.

Mēs redzam solido iespēju ES Atklata Stratēģiska Autonomija ietvaros veikt vel vienu lielu soli uz priekšu, lai nodrošinatu mūsu kolektivo spēju turpinat sniegt PDMP ES pilsoņiem, kuriem tie ir nepieciešami. ES apsver dažadas darbības kritisko zalu trukumu noversanai un Eiropas konkurētspējas un vadibas stiprinasanai strategiskajas biotehnologijas. Šie politikas virzieni var un vajadzetu radit skanigu “uzvar-uzvar-uzvar” ietvaru valdibam, rupniecibai un visvairak svarigi – ES pilsoniem, iespejodami stipru un dzivotspējigu plazmai balstitu biotehnikas sektoru kas – sadarbojoties ar valdibam – var uzticami piegadat terapijas pacientiem kad vien tas nepieciešams, kur vien tie atrodas.

Nesenie likumdošanas iniciativas, piemeram ES Regula par Cilveka Izceluma vielam un ierosinata Visparejas Farmaceitiskas Likumdošanas parskatijuma saka adreset dažus atbilstošus aspektus ilgtspējigai plazmas avotiem un PDMP piegadei. Bet ir vel vairak jautajumu ko risinat. Skatoties uz prieksu, ES un valstu lemumu pieņemejiem un rupniecibai ir jadara sadarbiba lai risinatu gan pašreizejos gan nakotnes izaicinajumus.

Četri imperatīvi plazmas un PDMP piegades stiprinasanai ES Atklata Stratēģiska Autonomija

Palielinat plazmas piegadi: Palielinat plazmas savakšanas apjomus PDMP ražošanai, saglabajot augstakos drošibas un kvalitates standartus:
• Paplašinat savakšanas tiku un ziedojumus ES ietvaros, iesaistot partneribas ar privato sektoru.
• Ieviest jaunakas plazmas savakšanas un frakcionesanu tehnologijas; atbalstit zinašanas un ekspertizi Eiropa.
• Diversificet plazmas savakšanas valstu skaitu kas atbalsta globalo un ES PDMP piegades ķedes caur paplašinatu starptautisko tirdzniecibu un regulatorajam partneribam.

Stiprinat ražošanas bazi:
• Atjaunot ES rupniecisko politiku un konkurētspēju lai atbalstitu infrastrukturas attistibu, zinašanas un prasmigu darbaspēku ka ari kvalificetus piegadatajus kritiskiem ražošanas procesiem.

Modernizet piegades ķedi: Nodrosinat optimallu paredzamibu un veiklibu planosanai, iesainojumam, izplatisanai caur:
• Iespējot agrak paredzetu iepirkumu un konkursa informaciju.
• Vienkarsot regulatoros ietvarus lai nodrosinatu veiklu un elastigu logistiku: harmonizetu iesainojumu, elektroniskas informacijas lapinas ka ari labak koordinetas un savienotas kravas.
• Izvairities no fragmentacijas un destruktivam efektiem nekoordinetas vai nepiemerotas valstu politikas dēl.

Atbalstit plašu terapiju pieejamibu:
• Izmantot ES instrumentus un politiku lai izvairitos no valstu prasibam kas kavetu konkurētspēju ka ari atbalstitu valstu pamatotas uz pieradiem balstitas ka ari labi koordinetas pasakumus. Ņemot vera PDMP ražošanas dinamiku valstu pieejas ka ari cenu noteiksanu un kompensacijas politikai jabut piemerotas ekonomiskai dzivotspējai PDMP visos dalibvalstis aizsargajot pret destruktivam efektiem visparejas izmaksu samazinasanas pasakumiem ka ari istenot sapratigus konkursus uzticamai piegadei.

Ka jaunas ES Kritisko Zalu Savienibas biedrs CSL cer atbalstit efektivu un visaptverosu politikas darba kartibu ka ari stradat ar visiem ieinteresetajiem lai ieiet jauna uzticamas pieejas PDMP laikmeta Eiropa. Tas ir mūsu solijuma kodols pacientiem ka ari kopienam ko mes kalpojam.

Atsauces

• Kluszczynski, T., Rohr, S., Ernst, R. Galvenie ekonomiskie un vertiesanas aspekti Plazmas Atvasinato Zalu produktiem (PDMP) Eiropa. Plazmas Proteinu Terapijas Asociacija; 2020.
• Laub, R., Baurin, S., Timmerman, D., Branckaert, T., Strengers, P. Specifiska proteina saturs plazmas frakcionesanai paredzetos baseinos no dazadiem avotiem: Ziedojumu biezuma ietekme. Vox Sanguinis. 2010;99(3):220-231.
• Rote, NS., McCance, KL. Hematologiska sistemas struktura un funkcija. Patofiziologija: Biologiska pamata slimibam pieaugusajiem un berniem. 7. izdevums. Elsevier Health Sciences; 2014. Pieejams Janvari 15, 2022.
• Chapel H., Lucas M., Lee M., utt. Kopiga mainiga imunodeficiteta traucijumi: sadalijums atseviskos kliniskos fenotipos. Asinis. 2008;112(2):277-286. doi:10.1182/asinis-2007-11-124545
• Nacionala Hemofilijas Fonds. Asiņošanas traucijumu vesture. Nacionala Hemofilijas Fonds. Publicets 2013. Pieejams Februari 5, 2022.
• Hassan S., Monahan RC., Mauser-Bunschoten EP., utt. Mirstiba dzives ilgums un naves celsli cilvekiem ar hemofiliju Niderlande 2001-2018. J Tromb Haemost JTH. 2021;19(3):645-653. doi:10.1111/jth.15182